国际药物引入国内，4岁短肠综合征患儿摆脱每天16小时输液治疗
4岁男孩曹保果(化名)患有先天性肠旋转不良。2021年肠扭转坏死。在医院做了三次手术后，原本3-5米长的小肠只有35厘米，肠道的有效吸收面积明显减少，无法维持患者的营养需求或儿童的生长需求，从而造成儿童的营养吸收和代谢功能障碍。术后两年多，果果每天都要依赖营养支持，每天需要长达16个小时的输液治疗。
治疗后，孩子不需要每天16小时的输液营养治疗。本文图片均由上海交通大学医学院附属新华医院提供。
5月9日，在海南省药品监督管理局、博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、乐城医疗药品监督管理局、永达基金会等共同努力下，，并在上海交通大学医学院附属新华医院专家的全力指导下，果果在海南医学院第一附属医院乐城医院完成了特杜鲁肽在中国大陆的首例临床应用。针剂注射到男孩果的腹部后，医生们也换了“国际药，国内药”。
这个孩子在腹部注射了替度鲁肽。
上海交通大学医学院附属新华医院的蔡威教授表示，短肠综合征患者，尤其是儿童，急需治疗。“短肠综合征(SBS)是一种罕见的疾病，患病率非常低，由多种原因引起。小肠大部分切除后，肠道的有效吸收面积明显减少，患者无法维持机体的营养需求，严重影响儿童的正常生长需求。”
蔡威教授说，近年来，通过各方面的努力，患儿的预后有了明显的改善。在国外一些发达国家的肠道康复中心，儿童SBS总体存活率接近90%。但还是有相当一部分孩子每天过着长时间静脉输注营养液的生活。
注射用替度鲁肽是2012年世界上第一个也是唯一一个批准用于短肠综合征(SBS)的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物。可以改善肠道吸收功能，有助于减少甚至摆脱静脉营养。目前，该药已被欧美药品监管部门批准用于治疗1岁及以上的短肠综合征患者，在日本也被批准用于治疗4个月及以上的短肠综合征患者。2022年在上海举办的国际进口博览会上，该药首次亮相展台，在海南自由贸易港博鳌乐城进口许可医疗器械政策的背景下，被引入国内“先行先试”。
蔡威教授说:“目前，中国还没有批准SBS治疗药物，但疾病的严重性和临床的迫切需要不容忽视。希望各方能做出努力，尽快填补我国SBS治疗的空白。”
责任编辑：韩晓蓉图片编辑：金洁校对：张亮亮